Génterápia gyógyíthatja a vakságot

Brit tudósok szerint génterápiával gyógyítható lehet a vakság egy ritka formája – írja az MTI. A kutatók egyelőre csak azt tesztelték, hogy biztonságos-e az eljárás, nem azt, hogy mennyire hatékony. Az eljárásban részt vett hat páciens egyikénél sem lépett föl komoly mellékhatás.


Az új klinikai tesztben choroidermiás betegekkel kísérleteztek; ők örökletes és gyógyíthatatlan vaksággal születtek. A betegség fokozatosan alakul ki, és beavatkozás nélkül előbb-utóbb látásvesztéshez vezet.

Vírust fecskendeztek a retinájukba
Az Oxfordi Egyetem kutatásvezetője, Robert McLaren elmondta, hogy olyan sejteket próbálnak megmenteni, amik egyébként elhalnának. A choroidermiát ugyanis egy fehérje hiánya okozza: ennek hiányában elpusztulnak a szem fényérzékelő sejtjei. Szerencsére viszonylag ritka betegség, csupán minden 50 ezredik embert érinti.

A génterápia lényege, hogy a hiányzó vagy hibásan működő génnel élő beteg szervezetébe beillesztik az egészséges gént. Ezt a módszert a vakság más, hasonlóan ritka változatainál is kipróbálták már, de nem sok sikerrel.

McLaren és munkatársai a hiányzó fehérje előállítását kódoló génrészt hordozó ártalmatlan vírust juttattak a betegek retinájának legvékonyabb részébe. Az eljárás, legalábbis egyelőre úgy tűnik, megmentheti a choroidermiás betegeket a teljes látásvesztéstől.

McLaren reméli, hogy a génterápiás siker nyomán más, vakságot okozó, genetikai eredetű betegségek is kezelhetők lesznek. Hasonló véleményen van Ian MacDonald, a kanadai Alberta Egyetem szakértője, aki szintén biztatónak tartja az eredményeket.
Forrás: index.hu